两孩童勇做基因疗法的先驱 [复制链接]

    【美国《时代》周刊６月７日一期报道】题：两个最先接受新基因的儿童──这两名先驱者的勇气帮助发动了一场医学革命
    基因疗法有可能成为２０世纪最重要的医学突破之一而载入史册。美国当局批准国立卫生研究院的弗伦奇·安德森、迈克尔·布莱斯和肯尼思·卡尔弗三位博士于１９９０年开始进行人体基因疗法试验。阿尚蒂·德席尔瓦和辛西娅·卡特歇尔参加了这项试验，是最先接受基因疗法的两个姑娘。现在她们跟任何其他活泼天真的学童一样。辛西娅１１岁，浅褐色的头发，天真无邪，爱打棒球。阿尚蒂６岁，圆圆的脸，比较羞怯，喜爱画画，是斯里兰卡人。她们患的是严重的综合免疫缺损（ＳＣＩＤ），这是一种极其罕见的遗传病，是由腺苷脱氨酶（ＡＤＡ）缺损引起的。现在全世界得这种病的人只有３０名左右活着。她们生下来基因就有缺陷，这种基因摧毁她们的免疫系统，使免疫系统易受各种细菌感染。她们来到世上后，接连不断地受这样那样的感染，终日病魔缠身，生命受到威胁。以前，医生对这种病采用过塑料气泡、骨髓移植和新药治疗，但没有办法矫正有缺陷的基因或治愈该病。后来，科学家研究出了基因疗法，将遗传工程细胞或基因直接注射入人体内矫正有缺陷的基因。基因疗法救了阿尚蒂和辛西娅的命，要不然，这两个小姑娘可能早就死了。虽然这两个孩子仍在继续接受Ａｄａｇｅｎ注射，实验室试验已令人信服地表明，这两个孩子的免疫系统因基因疗法而得到了加强。例如，她们的免疫反应加强后就能接种抗常见儿童疾病的疫苗了。此外，这两个孩子也长出了健康的扁桃体。阿尚蒂过去从来不外出到公共场所去，但是接受ＡＤＡ治疗开始后，她已能上公立学校，并与其他儿童一起游泳。辛西娅曾经患的疼痛的窦感染也消失了。但是她们得经常去国立卫生研究院不断接受基因治疗。每次治疗需耗费３小时时间，用一种装置吸出她们的白血球，对有缺陷的基因进行矫正后，再把白血球输回她们的体内，有时候会在两周后引起发烧和恶心。
    国立卫生研究院进行基因疗法试验的这三位博士与该院另两名血液专家为首的小组进行协作，寻找彻底治愈的办法。今年５月，他们已在辛西娅身上作了试验。在治疗的头５天，医生给她用一种药物，把她骨髓中极为重要的干细胞冲刷入血流，然后把一根塑料管插入她胸腔的大静脉，抽出血液，分离出干细胞，将它们暴露在含有正常ＡＤＡ基因的逆转录病毒下。医生正在等待观察有多少干细胞接受新基因返回骨髓，但是辛西娅做这种治疗未出现未预料到的副作用。她目前情况良好。阿尚蒂将于今夏某时接受这种治疗。如果这项试验继续收到很好效果，能够收集并从遗传方面矫正足够多的干细胞，这些干细胞能连续生产足够多的新的白血胞彻底治愈这种疾病的话，那就实现了科学家们对基因疗法的梦想。